젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(PSP) 치료제 'GV1001'이 식품의약품안전처로부터 치료목적 사용승인을 받았다고 21일 밝혔다.
치료목적 사용승인은 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자에 대해 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.
식약처는 2명 이상의 PSP 환자를 대상으로 한 GV1001의 치료목적 사용을 승인했다.
이에 따라 의료진 판단을 거쳐 GV1001의 PSP 국내 2상 임상시험 및 현재 진행 중인 연장 임상시험 후 추가 투여를 희망하는 환자에게 이를 치료 목적으로 사용할 수 있게 됐다.
PSP는 신경퇴행성질환으로 안구 운동 이상, 균형감각 소실, 언어 및 인지 기능 저하 등이 주요 증상으로 나타나며 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다.
젬백스 관계자는 "이번 승인으로 임상시험에 참여한 PSP 환자가 연장 임상시험 종료 후에도 GV1001을 투여받을 수 있게 됐다"며 "현재 미국 식품의약품청(FDA)과 긴밀히 협의해 글로벌 3상 임상시험의 조속한 시행을 추진하고 있다"고 전했다.
장익상 선임기자(iksang.jang@gmail.com)
